19款1类新药在中国获批临床！

根据中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网以及公开资料梳理，上周（3月23日~3月28日），有19款1类创新药首次在中国获得临床试验默示许可（IND）。这些产品涵盖小分子药物、靶向蛋白降解疗法、寡核苷酸类药物、抗体偶联药物、细胞疗法等等。

信立泰：SAL0145注射液

作用机制：siRNA疗法

适应症：MASH

信立泰申报的SAL0145注射液获批临床，拟开发治疗代谢相关脂肪性肝炎（MASH）成人患者。根据信立泰公告，这是一款小干扰RNA（siRNA）疗法。

寰柏生物：AF02片

作用机制：靶向GRK2的分子胶

适应症：动脉性肺动脉高压

寰柏生物申报的AF02片获批临床，拟开发治疗动脉性肺动脉高压。公开资料显示，这是一款靶向GRK2的分子胶。肺动脉高压（PAH）被称为心血管领域的“癌症”，传统疗法多围绕扩张血管展开，难以遏制血管重构。AF-02以血管重构逆转为核心机制，通过分子胶机制诱导致病蛋白降解。

科伦博泰：注射用SKB103

作用机制：新型TAA-PD-L1双抗ADC

适应症：晚期实体瘤

科伦博泰申报的注射用SKB103获批临床，拟开发治疗晚期实体瘤。公开资料显示，SKB103是科伦博泰基于专有平台研发的一款新型双抗ADC。作为单一分子，其在设计上有望同时实现肿瘤靶向递送细胞毒载荷及肿瘤免疫微环境调节。在临床前研究中，SKB103展现出较好的抗肿瘤活性和安全性，为后续临床开发提供了支撑。

礼来：注射用LY4170156

作用机制：靶向FRα的ADC

适应症：铂耐药卵巢癌

礼来申报的注射用LY4170156获批临床，拟开发单药治疗既往接受过含铂药物治疗方案的铂耐药卵巢癌成人患者。公开资料显示，sofetabart mipitecan（LY4170156）是一款新型叶酸受体α（FRα）靶向的抗体偶联药物（ADC），采用专有连接子技术，并以exatecan作为有效载荷。该产品旨在靶向所有表达水平的FRα，并改善治疗指数。

康弘药业：注射用KHN922

作用机制：靶向HER3的新型双载荷ADC

适应症：单药用于晚期实体瘤

康弘药业申报的注射用KHN922获批临床，拟单药用于晚期实体瘤。公开资料显示，注射用KHN922是康弘药业自主研发的一种具有抗耐药潜力的靶向人表皮生长因子3（HER3）的新型双载荷（dual-payload）ADC，其双载荷能实现同时在RNA水平和DNA水平对肿瘤细胞的抑制，具有双效协同机制。此外，还能降低P-gp和HSP70蛋白的表达，克服耐药，增加细胞对化疗药物的敏感性。KHN922在多个瘤种的CDX模型和PDX模型中，均表现出优异的抗肿瘤活性。双载荷设计有望使KHN922具有更优的人体抗肿瘤应答，为晚期肿瘤患者提供新的治疗选择。

中美华东：注射用HDM2024

作用机制：靶向EGFR/HER1和HER3的双抗ADC

适应症：晚期实体瘤

中美华东申报的注射用HDM2024获批临床，拟开发治疗晚期实体瘤。公开资料显示，这是一款靶向表皮生长因子受体1（EGFR/HER1）和人表皮受体3（HER3）的新型双特异性ADC，由靶向EGFR/HER3的双抗分子，可裂解的连接子及DNA拓扑异构酶1抑制剂细胞毒性分子组成。HDM2024可同时阻断EGFR/HER3信号通路，能够有效的阻断肿瘤细胞增殖信号，同时向肿瘤细胞内释放毒素载荷，发挥肿瘤杀伤作用。临床前研究已证明HDM2024在靶点不同表达水平的多种实体瘤药效模型中显示出较好的抗肿瘤活性，具有良好的成药性和安全性。

维泰瑞隆：SIR4156片

作用机制：NAMPT激活剂

适应症：成人肥胖

维泰瑞隆申报的SIR4156片获批临床，拟开发治疗成人肥胖。公开资料显示，SIR4156片是一款NAMPT激活剂。

潘普洛纳生物：PAM-194软膏

作用机制：靶向蛋白降解剂

适应症：拟用于特应性皮炎的局部治疗

潘普洛纳生物申报的PAM-194软膏获批临床，拟用于特应性皮炎的局部治疗。公开资料显示，这是一款靶向蛋白降解剂分子。该项目聚焦炎症通路中的创新靶点，基于靶向蛋白降解机制，探索区别于传统抑制策略的新治疗模式，旨在解决相关疾病领域中未被满足的临床需求。

博锐生物：注射用BR2060

作用机制：靶向IL-4R的ADC

适应症：中重度特应性皮炎

博锐生物申报的注射用BR2060获批临床，拟开发治疗中重度特应性皮炎。公开资料显示，这是一款靶向IL-4R的ADC候选药物，旨在治疗2型炎症性疾病，包括特应性皮炎和哮喘。该产品将IL-4R通路抑制剂与强效免疫调节性糖皮质激素有效载荷的靶向细胞内递送相结合，这种靶向递送方法将强效GC活性局限于疾病相关免疫细胞，同时限制全身性药物暴露。

百懿生物：BY002

作用机制：未披露

适应症：偏头痛的急性治疗

百懿生物申报的BY002获批临床，拟开发用于偏头痛的急性治疗。公开资料显示，BY002是一款面向急性偏头痛治疗的创新生物药，基于差异化的分子设计与作用机制，旨在在起效速度、疗效持久性及耐受性方面实现突破。此前，BY002已在多项体内外研究及非人灵长类动物模型中验证了明确的药效和良好的安全性特征。

健康元：JKN2404吸入混悬液

作用机制：小分子糖皮质激素（ICS）

适应症：支气管哮喘

健康元药业联合申报的JKN2404吸入混悬液获批临床，拟开发治疗支气管哮喘。公开资料显示，JKN2404吸入混悬液为该公司自主研发的新一代局部作用、高选择性的小分子糖皮质激素（ICS）创新药，拟用于支气管哮喘等呼吸系统疾病的治疗。本品通过作用于糖皮质激素受体（GR），调节与炎症相关的基因转录，抑制炎性因子表达，并对免疫细胞增殖发挥调控作用，从而达到抗炎治疗效果。临床前研究结果显示，本品在体内外药效模型中表现出与现有主流ICS药物相当或更优的抗炎活性；在药代动力学及安全性方面，本品表现出“高局部抗炎效用、低全身毒副作用”特征。

除了以上新药，本周首次在中国获得临床试验默示许可的1类新药还包括：

赛尔生物申报的脂肪间充质干细胞注射液获批临床，拟开发治疗2型糖尿病；

临港国家实验室申报的LG-0317片获批临床，拟开发治疗抑郁症；

恒瑞医药HRS-5765片获批临床，拟开发治疗心力衰竭；

赛斯尔擎生物申报的CG105 CAR-T细胞注射液获批临床，拟开发治疗复发/难治性多发性骨髓瘤（RRMM）；

港康医药申报的GK001片获批临床，拟开发治疗抑郁症；

岸迈生物申报的EMB-15注射液获批临床，拟开发治疗局部晚期或转移性实体瘤；

劲威生物申报的治疗用乙型肝炎慢病毒载体注射液获批临床，拟开发治疗慢性乙型肝炎；

思努赛生物申报的SST001注射液获批临床，拟开发用于α-突触核蛋白病（包括多系统萎缩及帕金森病等）的辅助诊断及鉴别诊断。

期待这些在研新药后续临床研发进程顺利，早日为患者带来新的治疗选择。

参考资料：

[1]中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网. From https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/4b5255eb0a84820cef4ca3e8b6bbe20c