EMA将三项加速审评试点工具整合至PRIME
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*题图仅作示意用
EMA于2026年3月18日发布声明，正式推出三项新监管工具，旨在优化“优先药品（PRIority Medicines，PRIME）”计划下未满足临床需求的药物研发效率。这三项工具此前已通过为期两年的试点验证，现作为永久性措施纳入PRIME计划。
三项新工具分别为：监管路线图与产品开发追踪器（regulatory roadmap and product development tracker）、加速科学建议（expedited scientific advice）以及申报准备会议（submission readiness meetings）。
监管路线图与产品开发追踪器：基于模板的全程信息互通
该工具取代了此前的年度更新提交机制，旨在促进PRIME产品开发者、EMA以及指定审评负责机构（rapporteur）之间的持续对话。
该工具提供了一个务实的、以行动为导向的框架，用于监测新药开发进程中的进展和关键里程碑。申办者负责通过EMA的IRIS平台在发生重大变更时进行更新，此类变更包括新的可用数据或监管互动。
监管路线图概述了计划开展和已完成的监管互动，涵盖关键步骤，包括启动会议、科学建议、儿科研究计划、孤儿药认定以及最终的申报准备会议。
该结构化格式旨在增强透明度，实现尽早识别潜在开发障碍，并促进主动缓解风险，通过提高申报的可预测性，促进审评负责机构在PRIME开发过程中全过程参与。
这个思路在我国体现在“关爱计划”和“星光计划”，读者可参见我国药监发布的文献《“关爱计划”与“星光计划”的框架和实践——国家药监局持续推动重点领域药物研发》。
加速科学建议：更快回答既有问题
该程序适用于与先前讨论过的开发计划相关的开发问题（此前定义为后续科学建议），前提是问题范围明确，且该建议的紧迫性超出标准时间安排所允许的范畴。
在该灵活框架下，EMA与审评负责机构协商，以确定企业的问询是否可通过直接澄清的方式解决；若无法解决，则进一步判断是否可适用加速建议渠道。其目的旨在通过灵活的方式回应PRIME开发者的问询，提升开发者应对新出现挑战和紧急问题的能力。
在这方面，FDA也于近日启动试点在3个工作日内通过邮件回复单一学科问题。
申报准备会议：提交前一年就开始沟通
有超过一半最初以加速审评为目标的PRIME上市许可申请最终转为标准审评时间线（见识林此前报道PRIME未达业界预期）。EMA认为其原因通常包括科学建议未能充分落实或企业提交数据的成熟度不足。
申报准备会议旨在应对上述问题，其早在上市许可申请提交前9至12个月即可举行。通过促进关于科学建议落实情况的早期讨论，并在申报策略和数据成熟度方面达成一致，申报准备会议有望减少验证阶段的重大异议，并加速审评进程。
会议讨论内容还包括潜在的监管挑战，如儿科研究计划的合规性、GCP和GMP检查准备情况、孤儿药认定的维持，以及上市后证据生成。
未来发展：单一联络点，数字化工具实时跟踪
EMA在同期发布的试点总结报告中表明，新工具试点提升了监管灵活性，并为药企提供更有效的支持。后续优化措施包括根据试点经验更新指南、实施更灵活的加速科学建议、优化会议安排，以及探索用于实时产品开发追踪的未来数字化解决方案。
EMA同时表示，正在探索“EMA产品开发协调”（EMA Product Development Coordination）这一新概念，将其作为与申办者的单一联络点，以期在药物研发全过程提供更优质的支持。
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